L’actualité des maladies rares
Nouvelle classification des myosites, maladies rares du muscle
Lire l’intégralité de l’article : cliquer ici Source : APHP – Espace presse…
Ataxie de Friedreich : une thérapie génique en bonne voie
Une équipe Inserm mise sur la thérapie génique pour freiner la dégénérescence neuronale qui touche les personnes atteintes d’ataxie de Friedreich. Cette maladie se manifeste par des troubles…
Les filières de santé maladies rares
Retrouvez dans un seul livret les 23 filières de santé maladies rares, dédiées aux patients atteints de maladies rares, ainsi que toutes les informations utiles s’y rapportant. Accédez…
Maladies rares : un accès simplifié aux médicaments
Retrouvez l’intégralité de l’article de Mathilde Debry en cliquant ici Source : https://www.pourquoidocteur.fr/…
XIXème Forum Orphanet
Le thème de cette journée portera sur « Les nouvelles technologies au service de la proximité des malades « . Consulter le programme en cliquant sur :…
Lancement du 3ème Plan national Maladies Rares 2018 - 2022
Lors des deuxièmes « Rencontres des maladies rares 2018 », organisées à la Maison de la Chimie le 4 juillet 2018, Agnès Buzyn, ministre des solidarités et de la Santé…
Première médicale & mondiale
Orphanet décrit ainsi le syndrome de CLOVE : (acronyme pour Congenital Lipomatous Overgrowth, Vascular malformations, and Epidermal nevi) est caractérisé par des excroissances lipomateuses congénitales, des malformations vasculaires…
Bêta-thalassémie : un nouveau succès de thérapie génique
Il s’agit d’une avancée considérable et porteuse d’espoir pour près de 300 000 personnes dans le monde, atteintes de la bêta-thalassémie. Prendre connaissance du communiqué de presse ,…
Visiter des jardins pour soutenir la recherche sur le cerveau
L’opération Jardins ouverts a été créée en 2003 par la Fédération pour la Recherche sur le Cerveau en partenariat avec la Fondation des Parcs et Jardins de France….
Une vidéo et un nouveau site d'Alliance maladies rares
Parcours de battants Le parcours des personnes concernées par une maladie rare se définit pour la plupart du temps comme un parcours du combattant : une errance…