Qu’est-ce qu’une maladie rare ?

Une maladie est dite " rare " ou " orpheline " lorsqu'elle touche moins d'une personne sur 2 000. En France, près de 3 millions de personnes sont concernées. Pourtant, les maladies rares manquent encore de connaissances médicales et scientifiques.

Quelques chiffres sur les maladies rares

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Aujourd’hui encore, les personnes atteintes de maladies rares rencontrent des difficultés dans leur parcours. Le diagnostic, l’accès à l’information et l’orientation vers les professionnels compétents restent toujours difficiles.

Les maladies rares, un enjeu de santé publique

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En 2004, les maladies rares sont devenues l’une des cinq priorités de la loi relative à la politique de santé publique. Sous l’impulsion des associations de malades, un premier Plan National Maladies Rares 2005-2008 (PMR1) a alors été mis en place.

Ce plan a structuré l’organisation de l’offre de soins pour les maladies rares. Il a contribué à améliorer sa lisibilité pour les patients, les différents acteurs et les structures impliqués dans cette prise en charge. 131 centres de référence (CRMR) ont vu le jour. Ce dispositif a été complété par 501 centres de compétences rattachés à ces CRMR pour une prise en charge de proximité.

 

Pour poursuivre les progrès engagés, un second plan maladies rares est lancé en 2011. Il est doté d’un budget total de 180 millions d’euros par an sur la période 2011 – 2014. Il comporte 47 mesures regroupées en trois axes : la qualité de la prise en charge du patient, le développement de la recherche sur les maladies rares et les coopérations européennes et internationales. Ce plan a été prolongé jusqu’en 2016.

UN 3ÈME PLAN MALADIES RARES PRÉSENTÉ EN 2017 ?

À l’occasion de la Journée internationale des maladies rares du 29 février 2016,  un appel à un 3 ème Plan National Maladies Rares a été lancé. En  juillet 2016, les professeurs Sylvie Odent et Yves Lévy sont nommés afin de co-piloter ce 3 ème Plan.

4 axes ont été proposés :

Pour chacun, des groupes de travail rassemblant les différents acteurs concernés ont été constitués.

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