Liste des familles de maladie
Maladies hépato-gastro-entérologiques rares (Groupe VI)
maladies digestives intestinales, maladies inflammatoires des voies biliaires, atrésies des voies biliaires de l'enfant, maladies vasculaires du foie de l'adulte, malformations ano-rectales et pelviennes rares, affections congénitales et malformatives de l’œsophage, Centre de référence de la hernie de coupole diaphragmatique
Maladies héréditaires du métabolisme
maladies métaboliques de l'enfant, porphyries, maladies héréditaires du métabolisme, maladie de Wilson, maladies mitochondriales, maladies héréditaires du métabolisme hépatique, maladies héréditaires du métabolisme,
Maladies neurologiques rares
maladie d’Huntington, maladies lysosomales à expression neurologique, leucodystrophies, maladies vasculaires rares du système nerveux central et de la rétine, maladies neurogénétiques, épilepsies rares, sclérose latérale amyotrophique, neuropathies amyloïdes familiales, maladies neurogénétiques,
Maladies neuromusculaires
Maladies neuromusculaires, sclérose latérale amyotrophique, canalopathies musculaires
Maladies ondotoligiques rares
Maladies ophtalmologiques rares
affections ophtalmologiques génétiques, affections sensorielles génétiques, dystrophies rétiniennes héréditaires
Maladies osseuses rares
maladies osseuses constitutionnelles
Maladies pulmonaires rares
maladies orphelines pulmonaires, hypertension pulmonaire sévère, Syndrome d'Ondine
Maladies rares du développement sexuel
Maladies rénales rares
maladies rénales héréditaires, maladies rénales rares et du métabolisme
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