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Actualités des maladies rares

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22/04/2015

Nouveau succès de la thérapie génique

L’efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, maladie génétique rare qui altère les défenses immunitaires, a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu Vers Nouveau succès de la thérapie génique

20/04/2015 - Maladie de Gaucher :

Un médicament bio-similaire à l’imiglucérase testé avec succès

La maladie de Gaucher est une maladie génétique causée par le déficit d’une enzyme appelée la glucocérébrosidase. En l’absence de cette enzyme, une substance, le glucocérébroside, s’accumule dans vers Un médicament bio-similaire à l’imiglucérase testé avec succès

20/04/2015

RaDiCo :feu vert pour la création de 16 cohortes de maladies rares

Le programme RaDiCo a été mis en place pour doter la France et l’Europe d’instruments épidémiologiques, dans l’objectif de collecter un maximum de données sur les maladies rares. Cette collecte de données se fera vers RaDiCo : feu vert pour la création de 16 cohortes de maladies rares

13/04/2015 - Efficacité à long terme de l’enzymothérapie

Maladie de Fabry

La maladie de Fabry est une maladie rare, dite « de surcharge ». Elle résulte de l’absence ou du déficit en une enzyme, l’alpha-galactosidase A. Cela entraîne l’accumulation d’un déchet, la vers Maladie de Fabry

13/04/2015

Des troubles du sommeil accompagnent souvent la sclérose en plaque

La sclérose en plaques est une maladie du système nerveux. Elle se caractérise par la destruction de la myéline, substance formant les gaines entourant les fibres (axones) du système nerveux central et de la moelle épinière. On veVers Des troubles du sommeil accompagnent souvent la sclérose en plaque

13/04/2015 - Formes réfractaires ou récidivantes lymphome de Hodgkin :

Le brentuximab védotin : une nouvelle arme

Le lymphome de Hodgkin est une forme rare (1 sur 40 000) de cancer du système lymphatique (système de la défense immunitaire de l’organisme). Il se caractérise par le développement de lymphocytes anormaux (cellules sanguines responsables vers Le brentuximab védotin : une nouvelle arme

01/04/2015

Le bélimumab, une piste thérapeutique pour le syndrome de Sjögren

Le syndrome de Sjögren primitif est une maladie auto-immune (due à une réaction de l'organisme contre lui-même) rare qui touche principalement les glandes salivaires et lacrymales avec comme conséquence une raréfaction de la salive et des vers Le bélimumab, une piste thérapeutique pour le syndrome de Sjögren

01/04/2015

L'icatibant plus efficace pour réduire l'angio-oedème induit par les IEC

L’angio-œdème induit par les médicaments antihypertenseurs appartenant à la classe des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IEC), représente 1 tiers des cas d’angio-œdème rencontrés vers L'icatibant plus efficace pour réduire l'angio-oedème induit par les IEC

24/03/2015

Hypoplasie du cœur gauche : nouvelle technique thérapeutique à l'essai

L'hypoplasie du cœur gauche est une anomalie congénitale du développement des structures gauches du cœur (ventricule gauche, aorte et valve mitrale). Les nouveau-nés atteints naissent en général à terme et en bonne vers Hypoplasie du cœur gauche : nouvelle technique thérapeutique à l'essai

24/03/2015

L'autotest pour la maladie de Bloom n'est pas pour demain en France

La FDA, Haute autorité de santé américaine, dans son communiqué du 26 février 2015, annonce qu'elle autorise la commercialisation d'un test génétique destiné aux « consommateurs » (sans passer par un vers L'autotest pour la maladie de Bloom n'est pas pour demain en France

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Le saviez-vous ?

Certaines maladies atteignent moins de 100 personnes dans le monde. C'est le cas de la Progeria, maladie qui entraîne un vieillissement précoce.