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02/07/2008

Hémophilie A, un nouveau facteur VIII pourrait réduire l’apparition d’inhibiteurs

Docteur Nicolas Chabert

L’hémophilie est un trouble de la coagulation d’origine génétique dû à un déficit en un facteur de la coagulation, le facteur VIII dans l’hémophilie A et le facteur IX dans l’hémophilie B.

Le traitement de l’hémophilie repose aujourd’hui sur l’administration par voie intraveineuse du facteur de coagulation manquant obtenu par génie génétique (ce qui exclut les risques de transmission de maladies infectieuses). Cependant, dans certains cas, des anticorps dirigés contre le facteur de coagulation utilisé apparaissent progressivement dans le sang des patients et diminuent l’efficacité du traitement. Ces " inhibiteurs " sont devenus la principale complication du traitement de l’hémophilie.

Un nouveau facteur VIII, dit de deuxième génération, semble minimiser le développement d’inhibiteurs dans l’hémophilie A. Ce produit, le Kogenate, est un facteur VIII produit par génie génétique mis en solution avec du sucrose. Il a été testé chez 274 malades, adultes, enfants ou adolescents au Canada.


Avec un recul de 12 mois pour 225 d’entre eux et de 24 mois pour 189, aucun nouvel inhibiteur n’est apparu chez les malades traités par ce nouveau facteur VIII.
Si ces résultats sont confirmés par d’autres études, il s’agirait d’un progrès important dans le traitement de cette affection orpheline.