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28/05/2008

Le PTC 124 constitue une piste prometteuse

Nicolas Chabert

Le PTC 124 constitue une piste prometteuse dans la myopathie de Duchenne et la mucoviscidose
Le PCT 124 est un nouveau médicament mis au point récemment. Il pourrait permettre de traiter des maladies génétiques liées à un type particulier de mutations (les codons STOP). Sans entrer dans des détails complexes la présence d’un codon STOP sur un gène interrompt la traduction de l’A.D.N. en A.R.N. et empêche ainsi la production de la protéine codée par ce gène. Des équipes de chercheurs ont démontré que le PCT 124 administré à des animaux modèles de la maladie de Duchenne et de la mucoviscidose en rapport avec la présence d’un codon STOP permettait d’améliorer la production des protéines manquantes dans ces maladies. Sur ces bases, des études cliniques ont débuté chez l’homme dans plusieurs pays.
Un appel à volontaire vient d’être lancé en France pour recruter des patients atteints de maladie de Duchenne due à un codon STOP dans un essai clinique.