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Cette maladie est due à une mutation génétique qui altère une protéine qui va s’agréger et former des amas dans les neurones (cellules du cerveau). Une équipe de chercheurs a testé un médicament déjà ancien, la rilménidine, pour son potentiel à stimuler l’autophagie, c’est-à-dire la destruction des « corps étrangers » par la cellule elle-même. La rilménidine est un produit connu de longue date et utilisé dans l’hypertension artérielle et qui a démontré sa sécurité d’emploi. Les résultats de cette étude, réalisée chez la souris et sur des cultures de neurones, ont montré que l’administration de rilménidine atténuaient les signes de la maladie chez la souris et réduisait le taux de la protéine mutée. Du fait de sa bonne tolérance, la voie thérapeutique de la rilménidine mérite que les études se poursuivent et que l’on envisage un essai sur l’homme.