Vers un nouveau médicament pédiatrique au CHU de Rouen
Avec le soutien de Groupama Centre Manche et de la Fondation Groupama, la prise en charge des enfants atteints de rachitisme pourrait être améliorée grâce au développement d'un nouveau médicament.
Au sein du Centre de Référence des Maladies Rares du calcium et du phosphore du CHU de Rouen, les Dr Mireille Castanet et Mohamed Skiba travaillent au développement d’un nouveau médicament pour les enfants atteints de rachitisme hypophosphatémique.
Cette maladie rare d’origine génétique se manifeste par une petite taille, l’apparition de déformations des os, des fractures et des douleurs osseuses. Elle est due à un défaut de minéralisation osseuse liée au taux bas de phosphate dans le sang et à un défaut de fonctionnement des cellules osseuses. Elle touche les enfants dès leur naissance et est généralement diagnostiquée au moment de l’apprentissage de la marche.
Le traitement actuel repose sur un apport de phosphate durant toute la phase de croissance de l’enfant et de l’adolescent. Pour être efficace, il doit être pris plusieurs fois par jour afin de maintenir une concentration plasmatique suffisante au cours de la journée.
Le seul médicament disponible à ce jour est une solution buvable amère qui doit être prise trois à quatre fois par jour. La multiplicité des prises, combinée à un goût désagréable, a un impact négatif sur l’observance au traitement.
Développer un médicament plus efficace
Pour pallier ces difficultés, l’équipe a réussi à développer une nouvelle formulation du médicament. Grâce à un nouveau procédé de fabrication, une teneur de 60% de phosphate ainsi qu’une libération prolongée ont pu être atteintes, ce qui permet de réduire le nombre de prises à 2 ou 3 par jour.
La simplification à la fois du schéma posologique, mieux adaptée au rythme de vie des enfants, et une absence de saveur désagréable, devraient permettre d’améliorer l’observance du médicament et augmenter l’efficacité du traitement, tout en facilitant la vie des parents.
La suite du développement pharmaceutique nécessite d’ajuster la formulation et de justifier de la qualité pharmaceutique du médicament expérimental. Une étude clinique sera également réalisée pour démontrer la bioéquivalence de la nouvelle formulation de phosphate avec le médicament actuel.
L'équipe du Dr Skiba et mon équipe combinons approches médicales et pharmaceutiques au service du mieux vivre des patients.
Dr Castanet
Responsable du CRMR CAP-Rouen, Département de pédiatrie médicale du CHU Charles Nicolle
