Jérémie Gautheron, lauréat du Prix de Recherche Maladies Rares 2025
Le Prix de Recherche Maladies rares 2025 a été décerné au Dr Jérémie Gautheron, Responsable de l'équipe "Maladies Biliaires et Métaboliques du Foie" au sein du Centre de Recherche Saint-Antoine à Paris, associé à l'INSERM et à Sorbonne Université.
Ce prix, doté de 500 000 euros sur 5 ans, permet de soutenir un projet novateur visant à explorer une nouvelle approche thérapeutique pour la cholangite sclérosante primitive (CSP), une maladie rare caractérisée par des lésions inflammatoires et fibrotiques des voies biliaires.
L’espoir de développer de nouvelles solutions curatives
Cette maladie génétique particulièrement grave provoque une cirrhose biliaire secondaire et évolue dans les formes les plus sévères, vers le cholangiocarcinome, cancer des voies biliaires. Dans 70 % des cas, la CSP est associée à une maladie inflammatoire chronique de l’intestin (MICI).
Aujourd'hui, la transplantation hépatique reste la seule option curative, mais plus de 30 % des patients rechutent dans les 5 ans. Il est donc urgent d'identifier des traitements pharmacologiques curatifs, c'est ce que rend possible le soutien de 500 000 euros sur cinq ans accordés par la Fondation Groupama.
Dr Jérémie Gautheron
Lauréat du Prix de Recherche maladies rares 2025
Les processus inflammatoires étant étroitement liés aux phénomènes de mort cellulaire dans les maladies chroniques du foie, l’hypothèse de Jérémie Gautheron et de son équipe est la suivante : un cercle vicieux entre inflammation et nécroptose serait à l’origine de la maladie. Dans ce contexte, l’inhibition de la nécroptose pourrait constituer une nouvelle piste thérapeutique.
Mené à l’hôpital Saint-Antoine à Paris, ce projet ambitieux s’articule autour de trois axes principaux :
- Comprendre le rôle de la nécroptose dans la progression de la CSP, en étudiant ses interactions avec les cellules des voies biliaires et le système immunitaire,
- Identifier des cibles thérapeutiques potentielles pour développer des traitements capables de bloquer ce mécanisme de mort cellulaire,
- Ouvrir de nouvelles perspectives cliniques pour améliorer la prise en charge des patients atteints de CSP et retarder la progression vers des complications graves.
En combinant recherche pré-clinique et clinique, et en s’appuyant sur la participation de malades, Jérémie Gautheron et son équipe espèrent développer des solutions de traitement moins lourdes et moins invasives pour les patients ainsi que des outils diagnostics et pronostics plus efficaces afin de mieux prévenir les formes graves.
Il est pour nous essentiel de contribuer à faire avancer les découvertes scientifiques. C'est l'ambition de notre Prix de Recherche Maladies Rares. L'expertise de l'équipe de Jérémie Gautheron dans les maladies hépatiques, combinée à l'implication de l'association et des malades dans le projet, ne peut que renforcer ses chances de succès et son impact social.
Sylvie Le Dilly
Présidente de la Fondation Groupama
Un projet mené pour et avec les malades
Un partenariat étroit entre l’équipe de recherche et l’Association pour la Lutte contre les maladies inflammatoires du foie et des voies Biliaires (ALBI) a permis d’intégrer les besoins des patients dès la conception du projet. Des réunions régulières favorisent des échanges fructueux sur les besoins des malades ainsi que sur l’état d’avancement des travaux scientifiques.
En 2025, ALBI a également décidé d’apporter un financement complémentaire au projet de Jérémie Gautheron.
L'équipe dirigée par Jérémie Gautheron a été lauréate, cette année, d'un financement complémentaire de 25 000 euros par l'association Albi. Il s'agit d'un engagement important qui témoigne de la confiance que nous plaçons dans cette équipe.
Angela Leburgue
Présidente de l'association ALBI
Parmi les pathologies digestives, les maladies chroniques du foie présentent le plus grand impact socio-économique. Les conséquences sociales de la maladie sont lourdes, tant pour le malade que pour sa famille.
Atteinte d'une CSP associée à une maladie de Crohn à l'âge de 16 ans 1/2, le diagnostic a été posé en novembre 2008 après 3 longs mois d'hospitalisation. A l'annonce du diagnostic : un choc, des doutes... Les mois passent, et la vie bascule au fur et à mesure de prise de conscience de la gravité de la maladie. Depuis toujours, j'ai un projet professionnel qui me tient à cœur : devenir médecin. Et malgré la fatigue importante et récurrente qui me gêne beaucoup dans mes études, j'essaye de me maintenir à mon maximum en respectant mes limites. De plus la prise quotidienne de médicaments est pour moi un rappel constant de la maladie. Ma plus grosse crainte pour l'avenir est la transplantation hépatique, mais je garde espoir en la recherche et en la découverte de nouveaux traitements qui pourraient aboutir à la guérison.
Julie, 19 ans.
A termes, ce projet qui suscite beaucoup d’espoirs chez les personnes vivant avec une CSP, pourrait également permettre d’améliorer la compréhension d’autres maladies hépatiques cholestatiques et inflammatoires.
La Cholangite Sclérosante Primitive (CSP)
La cholangite sclérosante primitive ou CSP est une maladie rare du foie lentement progressive, qui touche environ 1 personnes sur 10 000. Elle se caractérise par une inflammation et une fibrose progressive des canaux biliaires, ce qui entraîne une insuffisance hépatique et augmente le risque de cancer des voies biliaires.
L’origine précise de la CSP n’a pas encore été établie, mais il s’agirait d’une maladie multifactorielle : à la fois d’origine génétique et environnementale.
La CSP affecte principalement les jeunes adultes, avec un âge moyen de diagnostic autour de 40 ans. En raison de l’absence de traitements curatifs, la qualité de vie des patients est considérablement diminuée.