Comprendre les maladies rares en une minute
"Une minute pour comprendre" : une série de 6 vidéos pédagogiques, pour informer et sensibiliser le grand public aux maladies rares.
Cette série permettra d’expliquer les maladies rares, de clarifier la recherche sur les maladies rares et ses enjeux. Elle est réalisée par la Fondation maladies rares, avec le soutien de la Fondation Groupama.
Qu’est-ce qu’une maladie rare ?
En Europe, une maladie est dite « rare » lorsqu’elle affecte moins d’une personne sur 2 000. En France, cela représente 3 millions de personnes …
Qu’est-ce que la Fondation maladies rares ?
La Fondation est née en 2012 pour répondre à un défi : accélérer la recherche dans les maladies rares …
Qu’est-ce que le criblage haut débit ?
La plupart des maladies rares n’ont pas de traitement. Pour accélérer la découverte de nouveaux médicaments, les chercheurs utilisent des robots pour tester de manière précise et rapide les milliers de molécules ciblant la maladie rare qu’ils étudient …
Qu’est-ce que le séquençage haut débit ?
Chaque cellule de notre corps contient un noyau dans lequel est situé l’ADN, où l’on trouve l’ensemble de nos gènes responsables, par exemple de la couleur de nos yeux. Un défaut dans un ou plusieurs de ces gènes peut être à l’origine de certaines maladies.
Comment développer un médicament ?
Un médicament passe par un processus complexe de conception et d’autorisation qui peut durer 15 ans avant qu’il ne soit mis à disposition des malades. Son développement est une aventure longue, onéreuse et très risquée. Sur 10 000 molécules potentiellement intéressantes et testées, on estime qu’une seule deviendra un médicament commercialisé ….
Vivre avec une maladie rare
Être atteint d’une maladie rare est un véritable parcours du combattant jalonné de nombreux obstacles, ayant des conséquences individuelles, familiales et sociales spécifiquement liées à la rareté de la maladie.