Pôle de ressources et de mobilisation, elle favorise les synergies entre associations de malades, professionnels de santé et acteurs publics. Elle regroupe des acteurs qui agissent, en Europe, en faveur des personnes atteintes de maladies rares.
Elle ouvre la voie à de nombreuses collaborations entre les associations de malades, les personnes atteintes, leurs proches, les professionnels de santé, les chercheurs, les industriels, les pouvoirs publics…