La maladie de Stargardt est une affection dégénérative de la vision sans traitement. pour en stopper l’évolution. Le projet de recherche de l’équipe de recherche INSERM URM1051 dirigée par le Dr Philippe Brabet a identifié des molécules pharmocologiques, protégées par deux brevets de fabrication et d’application. Le soutien de la Fondation a permis d’acquérir l’équipement nécessaire à la validation de l’action thérapeutique des molécules brevetées.
La maladie de Stargardt : une maladie rare de l’œil qui touche les enfants et les jeunes adultes
La maladie de Stargardt est une maladie rare de l’œil qui a une prévalence de 1/8000 – 1/10 000 dans le monde. Les signes cliniques sont une apparition précoce dès l’enfance ou l’adolescence (de 6 à 15 ans), une adaptation retardée à l’obscurité, une altération de la vision des couleurs et la photophobie.
L’évolution de la maladie conduit à une dégénérescence maculaire atrophique. La macula, région centrale de la rétine est fortement altérée et entraine une perte de la vision centrale. La rétine périphérique reste fonctionnelle, ce qui permet au malade de garder une autonomie au quotidien même si celle-ci est fortement altérée par la maladie.
Un projet pluridisciplinaire qui rassemble plusieurs équipes de recherche
Aujourd’hui, il n’y a pas de traitement pouvant arrêter l’évolution de la maladie de Stargardt. Cependant, l’examen clinique montre une accumulation de lipofuscine dans le fond de l’œil qui est un débris fluorescent. La présence anormale de ces débris fluorescents facilite le diagnostic de la maladie lors de l’examen du fond de l’œil.
Au sein de l’INM, le Dr Philippe Brabet anime un groupe de recherche spécialisé dans la maladie de Stargardt. Il collabore avec deux équipes de la faculté de Pharmacie de Montpellier. Les équipes ont développé des molécules qui ont montré leur efficacité chez la souris pour traiter la maladie. Ces composés sont aujourd’hui protégés par deux brevets de fabrication.
L’objectif de la recherche soutenue par la Fondation Groupama est de développer une chimie médicinale à partir de ces molécules, de l’évaluer dans des cellules rétiniennes chez une souris modèle de la maladie de Stargardt et de travailler sur la formulation par voie orale de la molécule pour améliorer la dose efficace.
À propos de l’Institut des Neurosciences de Montpellier
L’Institut des Neurosciences de Montpellier (INM) est l’Unité Mixte de Recherche U1298 Inserm/Université de Montpellier. Il comprend 8 équipes Inserm et un effectif de 200 personnes travaillant sur les déficits sensori-moteurs et la neurodégénérescence. L’INM a pour objectif de conduire une recherche fondamentale et translationnelle pour étudier le développement, la plasticité et l’intégration synaptique et les processus neurodégénératifs conduisant à des troubles du système central et sensori-moteur.
L’INM est composé de plusieurs équipes spécialisées sur la vision, l’audition, le réseau somatosensoriel et la myélinisation.