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Actualités des maladies rares

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24/06/2015

La maladie de Chester-Erdheim peut bénéficier du sirolimus

La maladie de Chester-Erdheim est une affection très rare caractérisée par une prolifération anormale d’un certain type de cellules, les histiocytes. Ces cellules sont issues de la moelle osseuse et sont des macrophages (sorte de cellules vers La maladie de Chester-Erdheim peut bénéficier du sirolimus

24/06/2015

Lupus érythémateux systémique : utilité du ritiximab

Le lupus érythémateux systémique est une maladie inflammatoire chronique qui peut atteindre de nombreux organes. Elle se manifeste sous des formes différentes, allant d’une éruption cutanée (quand le visage est atteint, les vers Lupus érythémateux systémique : utilité du ritiximab

24/06/2015

Léiomyosarcome : association trabectédine-doxorubicine à explorer

Les léiomyosarcomes sont des tumeurs malignes qui se développent aux dépens des fibres musculaires lisses. Les léiomyosarcomes utérins ou des tissus mous ont un mauvais pronostic et répondent modérément à la vers Léiomyosarcome : association trabectédine-doxorubicine à explorer

10/06/2015

Une option thérapeutique pour certaines tumeurs hypophysaires

Les tumeurs hypophysaires localement agressives et les cancers de l’hypophyse ne répondent pas très bien aux thérapies conventionnelles et aux médicaments cytotoxiques habituels. vers Une option thérapeutique pour certaines tumeurs hypophysaires

10/06/2015

La maladie de Waldenström répond à l’ibrutinib

La maladie de Waldenström, encore appelée macroglobulinémie de Waldenström, est une affection maligne du sang qui se caractérise par une prolifération des lymphocytes B (une lignée de globules blancs nécessaires à la vers La maladie de Waldenström répond à l’ibrutinib

10/06/2015

Maladie de Fabry : l’enzymothérapie peut améliorer les résultats

La maladie de Fabry est une affection rare, dite 'de surcharge'. L’absence d’une enzyme, l’alpha-galactosidase A, ou sa déficience, entraîne l’accumulation d’un déchet, la globotriaosylcéramide (Gb3), dans les cellules de vers Maladie de Fabry : l’enzymothérapie peut améliorer les résultats

03/06/2015

Acromégalie : un nouvel analogue de la somatostatine efficace

L'acromégalie est une maladie rare due à une sécrétion excessive d'hormone de croissance encore appelée somathormone ou STH. Cette hypersécrétion hormonale est généralement en relation avec un adénome de la vers Acromégalie : un nouvel analogue de la somatostatine efficace

03/06/2015

Leucémie lymphoïde chronique : l’entosplétinib est efficace

La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est une maladie qui affecte les lymphocytes B, cellules sanguines produites par la moelle osseuse qui jouent un rôle important dans la défense contre les agents extérieurs (bactéries, virus, vers Leucémie lymphoïde chronique : l’entosplétinib est efficace

03/06/2015

Mucoviscidose : un tournant dans le traitement ?

La mucoviscidose est une maladie génétique et héréditaire. L’altération d’un gène fait qu’une protéine, appelée protéine CFTR, est anormale voire absente. Cette protéine se situe à la vers Mucoviscidose : un tournant dans le traitement ?

13/05/2015

Et si les patients atteints d’angio-œdème héréditaire s’auto-traitaient ?

L’angio-œdème héréditaire est une maladie génétique qui se caractérise par l’apparition d’œdèmes (gonflements) localisés, sous la peau et les muqueuses. Vers Et si les patients atteints d’angio-œdème héréditaire s’auto-traitaient ?

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Le saviez-vous ?

Au 1er janvier 2015, le Prix de l'Insertion Sociale est devenu le "Prix de l'Innovation sociale".